ГЕННА ТЕРАПІЯ

Сукупність методів, спрямованих на виправлення функціонування генів в людському організмі, називається генною терапією . Вона знаходиться на експериментальній стадії, незважаючи на те що вже накопичено певний досвід її застосування до людини.

Генна терапія являє собою яскравий приклад розриву між генетичними знаннями і можливостями застосувати їх до реальної медичної допомоги. Спочатку вона розглядалася як революційний за своєю ефективністю спосіб лікування захворювань. Незважаючи на перші успіхи, які обнадіяли дослідників, зараз ентузіазм експериментаторів став слабшим.

Розрізняють соматичну і зародкову (фетальний) генну терапію. Соматична генна терапія - це вплив на організм дорослої людини, при якому ефекти втручання не передаються у спадок. Зародковому терапія (вона знаходиться поки лише в стадії розробки) є впливом на ембріон, при якому генетичні видозміни можуть торкнутися всіх клітин організму, що розвивається, а також виявитися успадкованими наступними поколіннями.

На проведення генної терапії щодо статевих клітин пацієнта діє міжнародна заборона.

В даний час експерименти з генної терапії на людину проводяться з великою обережністю, тому що їх результати можуть бути непередбачуваними. У літературі описано чимало успішних випадків застосування генної терапії як при спадкової, так і іншої патології.

Однак накопичилися і негативні результати. Нерідко лікувальні ефекти від введення в людський організм терапевтичних генів, виявляються нестійкими: штучні генні конструкції не функціонують в організмі належним, клінічно значущим чином. З'явилися дані і про драматичні ускладненнях генної терапії. При проведенні клінічних випробувань відзначені випадки розвитку лейкемії у пацієнтів, у яких спочатку, як здавалося, спостерігалися позитивні ефекти [1] .

Широкий громадський резонанс викликав випадок в Пенсильванському університеті, коли при введенні 18-річному пацієнтові Дж. Джелсінгеру вірусного носія, що містить терапевтичні гени, виникла гостра імунна реакція, яка проявилася в системному запаленні і завершилася трагічним результатом. Цей випадок став приводом для детальних розглядів з приводу дійсного стану справ з безпекою клінічних випробувань в області генної терапії. Як з'ясувалося, експеримент супроводжувався численними порушеннями, починаючи вже з процедури отримання інформованої згоди.

За підсумками розслідування випадку Джслсінгера в США була розроблена спеціальна програма забезпечення безпеки і захисту учасників досліджень [2] .

В даний час експерименти з генної терапії в розвинених країнах попередньо проходять серйозне обґрунтування із залученням незалежних експертів і представників громадськості. Крім того, назріла необхідність більш детальної і суворої міжнародної регуляції проведення експериментів з генної терапії.

Таким чином, незважаючи на багатообіцяючий характер цього напрямку медичних втручань, за численність проблем і небезпек, пов'язаних з генною терапією, даний метод лікування, по всій видимості, ще не скоро буде розвинений до рівня клінічної практики.

  • [1] Див .: Shine К. I. Technology and health // Technology in Society. 2004. Vol. 26, .№ 2-3. P. 137-148.
  • [2] Cm .: Responsible Research: A systems Approach to Protecting Research Participants. Washington: The National Academies Press, 2002.
 
< Попер   ЗМІСТ   Наст >